Esperanza para quienes padecen enfermedades hereditarias.

Una innovadora terapia con células madre desarrollada por médicos británicos permitió que los pacientes jóvenes se curaran de una enfermedad genética mortal. Este es un verdadero avance en la terapia génica.

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Los niños con síndrome de Wiskott-Aldrich agudo, un trastorno sanguíneo hereditario poco común, han estado asintomáticos durante cuatro años.

Aunque menos de un centenar de niños en Gran Bretaña padecen el síndrome de Wiskott-Aldrich, la nueva terapia da esperanza a miles de pacientes que padecen otras enfermedades hereditarias de la sangre, como la anemia de células falciformes.

Daniel Wheeler, de 15 años, de Bristol, es uno de los siete pacientes que se han sometido a una terapia génica innovadora en centros de Londres y París.

A Daniel le diagnosticaron la enfermedad cuando tenía dos años. Desde el principio, el niño requirió atención médica especializada constante, a menudo fue hospitalizado con síntomas de eccema agudo y asma, y ​​su cuerpo no pudo hacer frente a la infección. Su hermano mayor murió por complicaciones de la enfermedad.

En 2011, Daniel se sometió a una terapia genética y no ha vuelto a tener síntomas desde entonces. Los médicos creen que el niño fue eliminado con éxito de la enfermedad.

"Ha estado en el hospital desde que tenía dos años", dice la madre de Daniel, Sarah, de 50 años. "Pero ahora su piel está sana y no tiene asma". El hijo finalmente puede vivir normalmente.

El profesor Adrian Thrasher de la unidad de inmunología pediátrica del Hospital Great Ormond Street en Londres, donde se administró el tratamiento, cree que la nueva terapia ofrece esperanza a los pacientes que padecen enfermedades incurables.

- Estamos entrando en una nueva era, las terapias genéticas están entrando en la corriente principal de la medicina, dando esperanza a los pacientes para los que las terapias convencionales no han funcionado o no estaban disponibles para ellos - dice el médico.

- Los resultados obtenidos por nosotros demuestran que el método es eficaz en el caso de pacientes que en el pasado tenían pocas posibilidades de sobrevivir sin un donante de médula ósea perfectamente compatible.

- También vemos un potencial considerable en el tratamiento de muchas otras enfermedades para las que las terapias actualmente disponibles son ineficaces o no están disponibles.

El tratamiento consiste en extraer las células madre de la médula ósea, las que producen nuevas células sanguíneas, y reemplazar la parte dañada del código genético por un gen sano. Una vez que se reemplazan las células madre defectuosas, el cuerpo del paciente comienza a producir células sanguíneas sanas, libres de enfermedad.

Se seleccionaron para el experimento siete niños de edades comprendidas entre los ocho meses y los 15 años, para quienes no se pudo encontrar un donante de médula ósea ideal. Sin un trasplante de médula ósea, los pacientes con síndrome de Wiskott-Aldrich rara vez viven más allá de los 10 años.

Todos los niños tenían eccema severo, infecciones recurrentes, hemorragias y enfermedades autoinmunes. En un caso, la enfermedad dejó al niño discapacitado.

A los dos años de comenzar el tratamiento, los niños que anteriormente pasaban un promedio de 25 días en el hospital dejaron de requerir hospitalización por completo. Uno de los niños, previamente confinado a una silla de ruedas, puede volver a caminar.

La terapia génica basada en células madre modificadas genéticamente se probó por primera vez en ensayos clínicos internacionales que confirmaron que se puede lograr el mismo efecto terapéutico en diferentes centros de todo el mundo, dice Fulvio Mavilio de Genethon, la compañía de biotecnología que desarrolló la terapia.

Los resultados se publican en la Revista de la Asociación Médica Estadounidense.

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