Día mundial de la hemofilia

Queremos ser tratados de forma segura, eficaz y de acuerdo con los conocimientos actuales: llame a las personas con hemofilia en Polonia

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Con motivo del Día Mundial del Paciente con Hemofilia en Varsovia, se celebró una conferencia sobre la situación actual de los pacientes con hemofilia, a la que asistieron especialistas, pacientes y miembros de la Asociación Polaca de Pacientes con Hemofilia. Estuvieron presentes representantes del Ministerio de Salud, el Fondo Nacional de Salud y el Centro Nacional de Sangre. En nombre de los especialistas, intervinieron la Dra. Ewa Stefańska-Windyga del Instituto de Hematología y Medicina Transfusional de Varsovia y el Dr. Andrzej Mital del Departamento y Clínica de Hematología y Transplantología de la Universidad Médica de Gdańsk. Durante el debate, se consideraron los problemas más urgentes que enfrentan los pacientes en el sistema de salud actual.

La hemofilia y las diátesis hemorrágicas relacionadas son un problema que afecta a casi 4.500 pacientes, sus familias y parientes en Polonia. - Queremos no solo mejorar la calidad del tratamiento y el acceso a la terapia moderna, sino también educar a la sociedad para que los pacientes sean mejor comprendidos y aceptados - enfatizó Bogdan Gajewski, presidente de la Asociación Polaca de Pacientes con Hemofilia.

Si se la cuida adecuadamente, una persona con hemofilia puede llevar una vida normal: trabajar, estudiar, estudiar, perseguir sus pasiones, llevar una vida social e incluso practicar deportes. Este es el caso de los países europeos más ricos que Polonia. En nuestro país, la mayoría de los adultos que padecen hemofilia grave están, lamentablemente, discapacitados.

¿Qué mejoraría la situación de los pacientes polacos para que pudieran disfrutar de la misma calidad de vida que, por ejemplo, nuestros vecinos occidentales? - Organizar centros de tratamiento complejos, asegurando la profilaxis para adultos y la disponibilidad de los medicamentos más seguros para los niños. Un punto importante es garantizar un sistema de suministro de medicamentos que funcione de manera eficiente para los pacientes (factores de coagulación sanguínea), enumera Bogdan Gajewski. Tanto los pacientes como los médicos se quejan del sistema de pedido electrónico de medicamentos introducido el año pasado.

La situación actual de los pacientes con hemofilia es definitivamente mejor que hace una docena o incluso unos pocos años. Sucedió gracias al Programa Nacional de Salud para Personas con Hemofilia y al programa de tratamiento preventivo para niños hasta los 18 años.- Gracias a los cambios que se han producido en los últimos años, especialmente los nuevos pacientes tienen la posibilidad de evitar las consecuencias de hemofilia: cambios en las articulaciones que provocan una discapacidad irreversible, anotó Bogdan Gajewski.

Centros de tratamiento integral de hemofilia en Polonia


El actual Programa Nacional de Tratamiento para Pacientes con Hemofilia y Trastornos Hemorrágicos Relacionados para los años 2012-18 prevé el establecimiento de centros de tratamiento donde los pacientes recibirían una atención integral. Dichos centros existen desde hace mucho tiempo en los países occidentales: las personas con hemofilia en centros especializados pueden consultar no solo a un hematólogo, sino también a un ortopedista, fisioterapeuta, hepatólogo, cirujano, dentista o psicólogo. La atención integral trae excelentes resultados: los pacientes son más ágiles, pueden trabajar, no están en pensiones de invalidez, lo que al mismo tiempo ahorra presupuesto. - Los centros de tratamiento en Polonia deben establecerse lo antes posible para que los pacientes estén cubiertos por una atención integral. Podríamos utilizar seis de esas instituciones en nuestro país. No tiene que crearlos completamente desde cero. Sería suficiente equipar mejor los hospitales seleccionados ya existentes, brindarles la posibilidad de realizar exámenes especializados, dice Andrzej Mital, MD, PhD, hematólogo del Departamento y Clínica de Hematología y Transplantología de la Universidad Médica de Gdańsk. Los dos primeros centros de tratamiento integral debían establecerse a fines del año pasado. Desafortunadamente, no fueron creados. La falta de centros también significa la falta de una rehabilitación adecuada. Mientras tanto, es esencial para las personas con hemofilia. El ejercicio adecuado fortalece los músculos. El daño articular empeora en pacientes no rehabilitados.

El establecimiento de centros no es posible sin un tratamiento hospitalario adecuado de la hemofilia, que ahora se subestima drásticamente. - Un día de hospitalización de un paciente con hemofilia se estima en 55 PLN. Por esta cantidad, en el mejor de los casos, se puede proporcionar comida a los enfermos. No conozco un centro que pueda ofrecer el tratamiento que los pacientes deben recibir por esta cantidad - dijo la Dra. Ewa Stefańska-Windyga. Simplemente, no es rentable para los hospitales tratar a las personas con hemofilia. Los pacientes buscan ayuda a varios cientos de kilómetros de su casa y retrasar el tratamiento adecuado puede poner en peligro su salud y su vida.

Tratamiento profiláctico de la hemofilia


En 2008, se introdujo un programa para el tratamiento profiláctico de la hemofilia, que mejoró la calidad de vida de los pacientes. La profilaxis consiste en prevenir el sangrado mediante la administración regular de un factor de coagulación. Su propósito es prevenir o reducir la frecuencia de los accidentes cerebrovasculares. La ventaja más importante de este tipo de tratamiento es que el concentrado de factor se administra antes de que ocurra el sangrado. Los niños de hasta 18 años en Polonia están sujetos a una profilaxis completa. Las preparaciones para la coagulación de la sangre se envían a la casa del paciente. El medicamento se administra por vía intravenosa 2-3 veces a la semana. Gracias a esto, los pacientes más pequeños pueden funcionar con normalidad, jugar con sus compañeros e ir a la escuela. Sus articulaciones permanecen en las mejores condiciones posibles. Desafortunadamente, después de alcanzar la mayoría de edad, el paciente queda excluido de esa atención constante. A partir de este momento, puede adquirir factores de coagulación en caso de accidente cerebrovascular. Por este motivo, el estado del paciente empeora, que muchas veces tiene que permanecer en casa durante mucho tiempo debido a los repetidos ictus. En tal situación, ¿cómo asistir a la universidad con regularidad, ir a trabajar?

En Suecia, la prevención suele continuar durante toda la vida. En muchos países europeos, los adultos deciden por sí mismos si quieren continuar. - La profilaxis se interrumpe en los jóvenes de 18 años. En el momento más difícil de la vida de un joven. Todavía debería tomar medicamentos para poder aprobar su diploma de escuela secundaria, estudiar, encontrar un trabajo, dice Bogdan Gajewski. - La falta de profilaxis limita la actividad de los pacientes, dificulta la posibilidad de llevar una vida normal, también provoca discapacidad y progresión de la artropatía, es decir, daño articular - añade la Dra. Ewa Stefańska-Windyga. Los representantes de la Asociación Polaca de Pacientes con Hemofilia se esfuerzan por que el tratamiento profiláctico continúe al menos hasta los 25 años y se introduzca lo antes posible en la terapia para adultos. - Esta es la forma más fácil de evitar la discapacidad y, al mismo tiempo, de ahorrar dinero en el tratamiento de la hemofilia en Polonia, porque la profilaxis simplemente da sus frutos: reduce las complicaciones a largo plazo de la hemofilia - añade Bogdan Gajewski.

Hay buenas noticias para los pacientes adultos. A partir del año que viene, el llamado profilaxis secundaria. - Se aplicará a los pacientes que presenten más de una hemorragia al mes, o tres hemorragias cada tres meses, o antecedentes de complicaciones hemorrágicas graves, por ejemplo, en el sistema nervioso central. Espero que el resto de los pacientes también reciban dicha profilaxis pronto. También esperamos que la profilaxis completa se extienda hasta los 26 años - agregó el Dr. Mital.

Sistema electrónico de demanda de drogas


A principios de este año, el Centro Nacional de Sangre (NCK) introdujo un sistema electrónico de demanda de drogas. Según él, un paciente con hemofilia iba a recibir un factor de coagulación cuando el médico escribió una solicitud electrónica. Desafortunadamente, el nuevo sistema no funcionó como se esperaba. En lugar de mejorarlo, a los pacientes les resultaba difícil pedir medicamentos por vía electrónica. - En muchos casos, los médicos se negaron a emitir solicitudes electrónicas a los pacientes. Las razones fueron dificultades técnicas: no hay computadoras, impresoras en las oficinas, no hay acceso a Internet, no hay capacitación para los médicos, dijo Bogdan Gajewski. Afortunadamente, los pedidos tradicionales en papel estaban permitidos todo el tiempo. La Dra. Jolanta Antoniewicz-Papis, la nueva directora de NCK, vino a ayudar a pacientes y médicos. El período de validez de las solicitudes electrónicas se ha pospuesto hasta septiembre.

En el mundo, los factores de coagulación de la sangre, no solo los niños sino también los adultos, se entregan a casa. Esta forma no solo es más conveniente para los pacientes, sino también más segura. En las condiciones polacas, donde los pacientes están en gran parte discapacitados, esto sería muy conveniente para ellos: un viaje a un hospital distante en muchos casos cuesta dinero y el presupuesto de los pacientes discapacitados es limitado. A menudo requieren el apoyo de un cuidador, que ya involucra a dos personas y multiplica los costos en la familia. Según la Dra. Stefańska-Windyga, la entrega de medicamentos a domicilio a los pacientes es un objetivo que debe perseguirse. - Sin embargo, es importante que el médico no pierda contacto con el paciente. Actualmente, el paciente acude al centro por medicamentos una vez cada 36 meses. Esta es una oportunidad para examinarlo, ver el diario de frecuencia de accidentes cerebrovasculares y posiblemente actualizar la terapia. No puedo imaginarme perder de vista al paciente para siempre. Que prácticamente recetaría medicamentos él mismo, sin ningún control médico, señaló el Dr. Mital.

Fármacos recombinantes y derivados del plasma


La prevención y el tratamiento de la hemofilia en Polonia están a cargo de los centros de tratamiento de hemofilia de Voivodship, que implementan los supuestos del Programa Nacional de Tratamiento de la Hemofilia para 2012-2018 y el programa profiláctico Prevención de hemorragias en niños con hemofilia. En 2012, el Instituto de Hematología y Medicina Transfusional de Varsovia fue seleccionado como Unidad Coordinadora para las actividades destinadas a implementar los supuestos del Programa Nacional para el Tratamiento de la Hemofilia. El Centro Nacional de Sangre supervisa la provisión de factores de coagulación sanguínea a los pacientes, que es responsable de los Centros Regionales de Donación y Tratamiento de Sangre. En Polonia, se utilizan principalmente factores de coagulación derivados del plasma. En los países desarrollados, ya han sido reemplazados en gran medida por fármacos recombinantes modernos producidos por ingeniería genética. Se consideran medicamentos con el perfil de seguridad más alto. Los factores plasmáticos se obtienen del plasma de un donante. Basta que uno de ellos tenga una infección viral para que contamine todo un lote de medicamentos. Debido a dicha contaminación, en las décadas de 1960 y 1970, muchos pacientes se infectaron, entre otros, con Virus VIH y VHC (la Federación Mundial de Hemofilia informa que el 22% de los pacientes hemofílicos se infectaron con el VHC y el 5% con el VIH como resultado de tomar factores de coagulación derivados del plasma). Afortunadamente, en las últimas tres décadas se han introducido muchas precauciones y pruebas de virus en plasma. También existen muchos métodos de inactivación viral, lo que significa que actualmente es imposible infectar a un paciente con VIH o VHC. - Las preparaciones derivadas de plasma utilizadas actualmente son seguras. El miedo a él proviene de la experiencia de hace 30 años. Entre los medicamentos recombinantes, los más seguros son los medicamentos de tercera generación más nuevos, y estos son muy costosos. Además de nuestras capacidades nativas. Debido a los altos costos en Occidente, se utilizan de forma limitada, dijo el Dr. Antoniewicz-Papis.

Los factores recombinantes son fármacos obtenidos mediante biotecnología. Se introdujeron por primera vez en el tratamiento a principios de la década de 1990. Hoy en día, es una tecnología que ha eliminado por completo el riesgo de infección con virus desconocidos que se encuentran en el plasma humano. Sin embargo, no sabemos cuáles pueden ser los efectos a largo plazo de su uso. Pero así es en farmacología. Incluso la aspirina tiene efectos secundarios no deseados. La pregunta más importante es si los beneficios de la terapia superan los riesgos. Y en el caso de ambas preparaciones, tanto las derivadas de plasma como las recombinantes, no hay duda de que su administración regular mejora drásticamente la vida de los pacientes.

Tratamiento de la hemofilia en Polonia


Durante muchos años, los estándares del tratamiento de la hemofilia en Polonia fueron significativamente diferentes de las recomendaciones globales. Hasta 2007, los pacientes ni siquiera podían contar con proporcionar una cantidad suficiente de dosis de factor de coagulación durante todo el año. Esto resultó en el tratamiento de las complicaciones en lugar de la profilaxis. Gracias al Programa Nacional para el Tratamiento de la Hemofilia, que se estableció en 2005 y continúa, la disponibilidad de factores de coagulación en Polonia ha mejorado significativamente (del consumo de factor VIII per cápita de 1,67 UI en 2004 a 4,77 UI en 2012).

Los primeros factores recombinantes se compraron en Polonia recién en 2010, principalmente para proporcionar una terapia moderna a los niños que hasta ahora no habían recibido tratamiento para la hemofilia. Polonia es uno de los pocos países europeos con leyes que discriminan a los niños con hemofilia. El programa profiláctico estipula que los niños que han sido tratados con factores de coagulación derivados del plasma no pueden recibir factores recombinantes.Actualmente, según los datos del Instituto de la Madre y el Niño de Varsovia, 30 niños son tratados con medicamentos recombinantes en Polonia. El resto recibe preparaciones derivadas de plasma. - No hay ninguna razón médica por la que los pacientes que hasta ahora han sido tratados con factores derivados del plasma no puedan recibir medicamentos recombinantes. El paciente y el médico deben tener derecho a elegir el medicamento, enfatiza el Dr. Stefańska-Windyga.

Los fármacos recombinantes se utilizan ampliamente no solo en los países occidentales. En Lituania, están disponibles gratuitamente para todos los niños hasta los 10 años, y en la República Checa, hasta los 15 años. En Lituania, el médico, en consulta con el paciente, decide la elección de los medicamentos adecuados: recombinantes o derivados del plasma. En Polonia, los pacientes y los médicos aún no pueden elegir entre los medicamentos.

La hemofilia es una enfermedad genética en la que uno de los factores de coagulación (factor VIII para la hemofilia A o factor IX para la hemofilia B) es deficiente o está ausente en la sangre. Los casos de hemofilia eran bastante comunes en las familias reales europeas, de ahí su nombre común: la enfermedad de los reyes. Provoca que la hemorragia interna, principalmente en las articulaciones y los músculos, sea peligrosa para los pacientes. Las heridas y los cortes más graves pueden incluso poner en peligro la vida. Por lo general, está enfermo desde el nacimiento. En el 30-50% de los casos, nadie de la familia estaba enfermo antes. La hemofilia no se puede curar por completo. Sin embargo, gracias a una terapia adecuada y eficaz, los pacientes pueden llevar una vida normal y activa, incluso en el caso de una enfermedad grave. Basta con administrar el factor de coagulación sanguíneo adecuado en forma de inyecciones intravenosas para detener el sangrado. En todo el mundo, 400.000 personas padecen hemofilia. pacientes. En Polonia, la prevalencia de esta enfermedad se estima en 1 caso por cada 12.300 habitantes. Se lleva un registro de pacientes desde hace varios años: hay 4.277 personas, 2.605 de las cuales padecen hemofilia, y el resto padece otros trastornos hemorrágicos.

Texto: Agnieszka Fedorczyk

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